O FDA ενέκρινε το Lantidra (donislecel), μια επαναστατική θεραπεία για άτομα που ζουν με διαβήτη τύπου 1. Το Lantidra δρα αποκαθιστώντας τα βήτα κύτταρα του σώματος, εξαλείφοντας ενδεχομένως την ανάγκη για εξωτερική ινσουλίνη.
Η Lantidra (donislecel), μια κυτταρική θεραπεία που βοηθά στην αποκατάσταση των λειτουργικών κυττάρων των νησιδίων του παγκρέατος σε ασθενείς που δεν μπορούν να παράγουν ινσουλίνη, έγινε η πρώτη κυτταρική θεραπεία που εγκρίθηκε ποτέ από τον FDA για άτομα με διαβήτη τύπου 1.
Το Donislecel, το οποίο αναπτύχθηκε από την startup CellTrans με την επωνυμία Lantidra, προσφέρει μια πιθανή λύση για άτομα με T1D εισάγοντας βήτα κύτταρα παγκρεατικών νησίδων που παράγουν ινσουλίνη από δότες, μειώνοντας ή εξαλείφοντας την ανάγκη για εξωτερική χορήγηση ινσουλίνης. Η θεραπεία έχει εγκριθεί για άτομα με διαβήτη τύπου 1 που αγωνίζονται με σοβαρή υπογλυκαιμία.
“Η σημερινή έγκριση, η πρώτη κυτταρική θεραπεία για τη θεραπεία ασθενών με διαβήτη τύπου 1, παρέχει σε άτομα που ζουν με διαβήτη τύπου 1 και υποτροπιάζουσα σοβαρή υπογλυκαιμία μια πρόσθετη θεραπευτική επιλογή για να βοηθήσουν στην επίτευξη των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα”, δήλωσε ο Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου FDA για την Βιολογική Αξιολόγηση και Έρευνα.
Πώς λειτουργεί το Lantidra; Το Lantidra παρασκευάζεται από παγκρεατικά κύτταρα που λαμβάνονται από νεκρούς δότες. Αυτά τα κύτταρα, γνωστά ως αλλογενή βήτα κύτταρα νησίδων, έχουν την ικανότητα να παράγουν και να εκκρίνουν ινσουλίνη. Όταν το Lantidra εγχέεται στο σώμα, συγκεκριμένα στην ηπατική πυλαία φλέβα, επιτρέπει στα βήτα κύτταρα των νησιδίων να εισέλθουν στην κυκλοφορία του αίματος και να φτάσουν στο ήπαρ. Επιπλέον, χρειάζονται ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για τη διατήρηση της βιωσιμότητας των μεταμοσχευμένων κυττάρων νησίδων.
Μόλις εισέλθουν στο ήπαρ, τα νέα εγχυόμενα βήτα κύτταρα αρχίζουν να εκκρίνουν ινσουλίνη. Εάν τα εγχυόμενα κύτταρα παράγουν αρκετή ινσουλίνη για το σώμα, μπορούν να ρυθμίσουν τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα χωρίς να χρειάζονται πρόσθετες ενέσεις ή αντλίες ινσουλίνης.
Σε μια κλινική μελέτη 30 συμμετεχόντων με T1D και άγνοια υπογλυκαιμίας, 21 συμμετέχοντες δεν χρειάστηκε να χρησιμοποιήσουν εξωτερική ινσουλίνη για ένα έτος ή περισσότερο. Μεταξύ αυτών, 11 άτομα διατήρησαν την ανεξαρτησία τους για ένα έως πέντε χρόνια, ενώ 10 συμμετέχοντες παρέμειναν χωρίς ινσουλίνη για περισσότερα από πέντε χρόνια. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι δεν γνώρισαν όλοι οι συμμετέχοντες το ίδιο επίπεδο επιτυχίας και ορισμένοι δεν πέτυχαν καμία ημέρα ανεξαρτησίας από την ινσουλίνη.
Σε ποιον απευθύνεται η Λαντίδα; Προς το παρόν, το Donislecel είναι ειδικά εγκεκριμένο μόνο για άτομα με διαβήτη τύπου 1 που εμφανίζουν υπογλυκαιμία επιπέδου 3. “Το Lantidra έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ενηλίκων με διαβήτη τύπου 1 που δεν είναι σε θέση να προσεγγίσουν τον στόχο της γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης (μέσα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα) λόγω των σημερινών επαναλαμβανόμενων επεισοδίων σοβαρής υπογλυκαιμίας (χαμηλού σακχάρου στο αίμα) παρά την εντατική διαχείριση και εκπαίδευση του διαβήτη”, ανέφερε o FDA σε δήλωσή της στις 28ης Ιουνίου.
Τα άτομα με διαβήτη τύπου 1 (T1D) βασίζονται στην εξωτερική χορήγηση ινσουλίνης, με αποτέλεσμα μερικοί να βιώνουν άγνοια υπογλυκαιμίας ή αδυναμία ανίχνευσης πότε πέφτουν τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα, γεγονός που μπορεί να κάνει τη δοσολογία ινσουλίνης ιδιαίτερα δύσκολη.
Παρενέργειες του Lantidra Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Lantidra περιλαμβάνουν ναυτία, κόπωση, αναιμία, διάρροια και κοιλιακό άλγος. Ορισμένοι συμμετέχοντες παρουσίασαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, που σχετίζονται κυρίως με τη διαδικασία έγχυσης και τη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Η διακοπή αυτών των φαρμάκων, σε ορισμένες περιπτώσεις, είχε ως αποτέλεσμα την απώλεια της λειτουργίας των κυττάρων των νησιδίων και την επιστροφή στην εξάρτηση από την εξωτερική ινσουλίνη. Το Lantidra συνοδεύεται από “επισήμανση κατευθυνόμενη από τον ασθενή”, έτσι ώστε τα άτομα με διαβήτη να μπορούν να κατανοήσουν τα πιθανά οφέλη και τους κινδύνους της θεραπείας.
